FOSTER CITY, Kaliforniya – Bir biyofarmasötik şirketi olan Geron Corporation (NASDAQ:GERN), imetelstat adlı ilacıyla ilgili olarak ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA) Onkolojik İlaçlar Danışma Komitesi’nden (ODAC) olumlu oy aldı.
Komite, eritropoez uyarıcı ajanlar (ESA’lar) için uygun olmayan veya bunlara yanıt vermeyen düşük-orta-1 riskli miyelodisplastik sendromlu (LR-MDS) yetişkin hastalarda transfüzyona bağlı aneminin tedavisi için imetelstat’ın klinik fayda/risk profilini desteklemek üzere 12’ye karşı 2 oy kullandı.
ODAC’ın olumlu görüşü, imetelstat ile tedavi edilen hastalarda plaseboya kıyasla en az sekiz hafta süren kırmızı kan hücresi transfüzyonundan bağımsızlık oranında önemli bir artış olduğunu gösteren IMerge Faz 3 klinik çalışmasından elde edilen verilere dayanmaktadır.
Ayrıca çalışma, imetelstat ile tedavi edilen hastaların %28’inin, çalışmanın önemli bir ikincil son noktası olan en az 24 haftalık kırmızı kan hücresi transfüzyon bağımsızlığına ulaştığını göstermiştir. Bu hastalar için bu transfüzyon bağımsızlığının medyan süresi 80 hafta olmuştur.
Komitenin olumlu oyuna rağmen, FDA ODAC’ın tavsiyesine uymak zorunda değildir, ancak genellikle uymaktadır. FDA, Geron’un imetelstat için yaptığı Yeni İlaç Başvurusu (NDA) hakkında nihai bir karar vermek için Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) hedef eylem tarihini 16 Haziran 2024 olarak belirlemiştir.
Imetelstat, miyeloid hematolojik malignitelerde malign kök ve progenitör hücrelerin kontrolsüz çoğalmasını ele almayı amaçlayan yeni bir telomeraz inhibitörüdür. Miyelodisplastik sendromlar ve miyelofibrozis ile ilgili belirli durumların tedavisi için FDA tarafından Fast Track ataması verilmiştir.
Geron, olası FDA onayının ardından imetelstat’ı ABD’de ticari olarak piyasaya sürmeyi planlamaktadır. Onaylanması halinde imetelstat, şu anda sınırlı terapötik alternatiflere ve özellikle tedavisi zor alt gruplar arasında önemli karşılanmamış tıbbi ihtiyaçlara sahip bir grup olan LR-MDS hastaları için yeni bir tedavi seçeneği sağlayacaktır.
Bu makale Geron Corporation’ın basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
